本剤は、世界で初めて有効性が検証された自己免疫性肺胞蛋白症に対する治療薬です。

肺胞マクロファージの成熟を促し、それに続く成熟マクロファージによる肺サーファクタントの分解により肺機能を改善する薬剤です。

国内第Ⅲ相臨床試験（PAGE試験）において有効性が検証されました。

主要評価項目であるA-aDO₂の変化量でプラセボ群と本剤群の間に有意な差を認め、有効性が検証されました［群間差：−4.68（95%信頼区間：−9.60, 0.24）mmHg、P=0.016：Wilcoxon（Mann-Whitney）のU検定］。

本剤は吸入剤であり、医学的指導管理の下、在宅治療が可能な吸入療法です。

国内臨床試験における安全性評価対象例60例中5例（8.3％）に副作用が認められました。その内訳は、口の感覚鈍麻、赤血球増加症、咳嗽、発声障害、頭痛、尿中血陽性及び白血球数増加が各1例（1.7％）でした。（承認時）
なお、詳細につきましては電子添文における副作用及び臨床成績の安全性をご参照ください。